Обращение Председателя Правления Фонда Круг добра Ткаченко Александра Евгеньевича

Дорогие коллеги, друзья, Я получил материалы экспертного совета. В четверг, 29 июля экспертный совет «Круга добра» рассматривал заявки на обеспечение детей со спинальной мышечной атрофией лекарственным препаратом Золгенсма. Из 6 заявок, которые мы выносили на это заседание, эксперты утвердили 2 заявки. Остальным 4 детям было предложено закупить другие препараты – Спинраза или Рисдиплам проверенные зарегистрированные препараты, доказавшие свою эффективность. Золгенсма – это препарат, не зарегистрированный на территории России. Это значит, что у нас нет ни клинических рекомендаций, ни инструкции по применению, на которые эксперты могли бы опираться. Единственным опубликованным документом по золгенсма является Консенсус в отношении генозаместительной терапии – коллегиальное мнение ведущих врачей о том, как применять Золгенсма и какие условия применения этого препарата они считают безопасными и действенными для лечения детей. В экспертном совете собраны лучшие специалисты по тяжелым и редким заболеваниям. Экспер