Генетические заболевания человека и их лечение с помощью генной терапии

Генетические заболевания человека, их лечение, генная терапия - таковы ключевые вопросы лекции. Преждевременное старение, врожденный дефицит иммунной системы, спинальная мышечная атрофия - эти и многие другие болезни человека имеют генетическую природу. Их эффективное лечение возможно только с помощью генной терапии. На протяжении ближайших 40 минут мы поговорим об общих особенностях генетических заболеваний человека, их разнообразии, а также общих подходах в лечении. Далее речь пойдет об этапах разработки и использования генноинженерных лекарств для терапии таких болезней. Особое внимание будет уделено методам доставки генетических конструкций в клетки человека и общим стратегиям генной терапии. В завершающей части лекции мы поговорим о реальных успехах в данной области человеческой активности, использовав в качестве примеров генную терапию врожденных иммунодефицитов и спинальной мышечной атрофии. ___________________________________________________________________________ Профессиональная веб-стран